全市首例！市一院运用补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿

发布日期：2024-09-19 14:24

来源类型：街机时代 | 作者：帕维尔·普里卢茨内

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曲靖融媒讯近日，曲靖市第一人民医院血液内科首次使用补体抑制剂治疗“阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）”。这意味着，医院在罕见病之一的“阵发性睡眠性血红蛋白尿”诊治方面有了新突破，让这部分特殊患者能及时享受到国家医保政策带来的红利，实现在家门口医院得到高效规范诊治。

什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症，简称PNH，是一种罕见且复杂的血液疾病，由后天基因突变造成并导致红细胞破裂（医学上称“溶血”）的血液疾病，并不遗传。其特征是血管内溶血，导致造血功能衰竭以及血栓形成，引起患者器官损伤甚至死亡。该病的临床多表现为晨起尿液颜色深、如浓茶或酱油样颜色，午后情况缓解，但有部分患者午睡后也可能发作。

突破尝试 开展首例补体抑制剂治疗

刘女士确诊凶险的罕见病“阵发性睡眠性血红蛋白尿”多年，饱受病痛折磨，曾辗转多家医院进行治疗，但无明显效果，治疗之路艰辛。多次输血、糖皮质激素、免疫抑制剂治疗，但溶血仍反复，甚至发生大面积脑梗死。

幸运的是，2024年1月1日曾经遥不可及的天价药、史称世界上最昂贵的药品——依库珠单抗被纳入新版医保目录，天价的针对性药物终于进入普通百姓的药品清单了，为阵发性睡眠性血红蛋白尿患者治疗带来新的希望和手段。刘女士于2月19日在曲靖市第一人民医院血液内科第一次治疗结束后，血红蛋白就从78g/L升至86g/L（临床中血红蛋白正常范围约为120~160g/L），快速有了效果，目前刘女士已出院。

为阵发性睡眠性血红蛋白尿症就近就便治疗带来希望

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）发病率仅为7/100万，按曲靖2023年人口统计来粗略计算，该病患者在曲靖总数不超过50人。但是该病起病急骤，病情多反复，患者存活时间短、生存质量差，五年死亡率高达35%，且以青壮年居多，患者中23%因并发症反复住院。

长期以来，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者只能依靠输血等对症支持治疗的手段，缺乏有效的根治性治疗方法，由于持续性溶血，需要长期反复输血，严重影响患者和照护者的日常生活和工作，并给个人和家庭带来沉重的经济负担。

曲靖市第一人民医院血液内科此次为患者成功使用补体抑制剂治疗，真正让患者就近用得到针对病因治疗的药物，改善他们的生活质量，同时助推科室在诊治血液罕见病方面迈出新的步伐。

关注罕见病，让罕见被看见。未来，曲靖市第一人民医院血液内科将继续肩负为本地区血液系统疑难危重症患者保驾护航的重任，精益求精、为患者重获健康而不懈努力。

晋艳玲